ยาใหม่สำหรับโรคพาร์กินสันระยะสุดท้าย

โรคพาร์กินสัน (Parkinson’s disease) เป็นโรคที่ทางการแพทย์ยังไม่สามารถรักษาให้หายขาดได้ เมื่อระยะเวลาผ่านไปนานปี อาการของโรคมักจะพัฒนาเพิ่มขึ้นจนผู้ป่วยจำนวนมากไม่สามารถเดินเหินหรือเคลื่อนไหวตามปกติได้ โดยเฉพาะอย่างยิ่งรายที่ได้ผลต่อยาน้อยลง น้อยลง

ความหวังที่จะเดินเหินได้อีกจึงเป็นความปรารถนาอย่างยิ่งสำหรับผู้ป่วยเหล่านี้

น่าเสียดายที่ยังไม่มียาที่จะสนองความปรารถนาเช่นนั้นอยู่

แต่ความหวังดังว่าอาจเป็นจริงก็ได้ เพราะเมื่อไม่นานมานี้มีการวิจัยเล็ก ๆ ชิ้นหนึ่งที่พบว่า มียาที่ช่วยให้ผู้ป่วยพาร์กินสันที่เดินไม่ได้เป็นเวลานานปีสามารถกลับมาเดินได้อีกครั้งหนึ่ง (ถึงแม้จะเป็นเวลาไม่นานนักก็ตาม)

ยาดังกล่าวเป็นยาที่ปกติใช้รักษาโรคมะเร็ง คุณหมอชาร์เบล มูสซา (Charbel Moussa) หัวหน้าคณะนักวิจัยแห่งศูนย์การแพทย์มหาวิทยาลัยจอร์จทาวน์ ในกรุงวอชิงตัน ดีซี (Georgetown University Medical Center in Washington DC) กล่าวว่า ยานี้ช่วยให้ผู้ป่วยพาร์กินสันระยะสุดท้ายกลับมาเดินได้ พูดได้ ทั้ง ๆ ที่ยาอื่น ๆ ไม่ช่วยแล้ว และหากมีการยืนยันจากการวิจัยต่อ ๆ มา ยานี้จะเป็นยาขนานแรกที่รักษาโรคพาร์กินสันได้อย่างตรงจุด และตรงประเด็นที่สุด

ยานี้มีชื่อว่า Nilotinib มีกลไกเสริมระบบ “garbage disposal system” ในสมอง ทำให้เกิดการทำความสะอาดโปรตีนที่สะสมจากโรคพาร์กินสัน ซึ่งโปรตีนผิดปกตินี้เป็นต้นเหตุให้เซลล์สมองที่ควบคุมการเคลื่อนไหวของร่างกายตายลง

Nilotinib เป็นยาที่ได้รับการขึ้นทะเบียนเป็นยารักษามะเร็งที่มีกลไกยับยั้งโปรตีนผิดปกติในมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิด chronic myeloid leukemia นักวิจัยเชื่อว่า ยานี้มีกลไกยับยั้งโปรตีนผิดปกติที่ไปรบกวน lysosomes ซึ่งมีหน้าที่เก็บกวาดโปรตีนตัวร้ายในโรคพาร์กินสัน

ความจริงยานี้เคยได้รับการวิจัยในสัตว์ทดลองมาก่อนหน้านี้แล้ว และได้ผลน่าทึ่งจึงมีการวิจัยต่อ ๆ กันมา ล่าสุดเป็นการวิจัยในอาสาสมัครจำนวนน้อยเพียงแค่ 12 คนที่เป็นโรคพาร์กินสัน ในตอนเริ่มต้นการวิจัยก็มีวัตถุประสงค์เพียงแค่อยากทราบความปลอดภัยของยานี้ในผู้ป่วยเท่านั้น แต่ปรากฏว่ายาวันละมื้อเดียวขนานนี้กลับทำให้ผู้ป่วยพาร์กินสันระยะสุดท้ายกลุ่มนี้ (บางคนมีอาการมากขนาดพูดก็ไม่ได้) กลับดีวันดีคืน บางคนได้ยาเพียง 3 สัปดาห์ก็ดีขึ้นจนเดินได้แล้ว นักวิจัยบอกว่าชื่นใจที่ได้เห็นแววตาชื่นชมยินดีในผู้ป่วย เห็นสีหน้าดีใจ คนที่เดินไม่ได้มานานนับปีกลับขยับกายลุกเดินไปรอบ ๆ ห้อง งอตัว ขยับแข้งขา แม้กระทั่งพูดคุยมากขึ้น มีพลังมีชีวิตชีวาเหมือนต้นไม้ได้ฝน

ผู้ป่วยรายหนึ่งเล่าว่า อาการของโรคที่เขาเป็นก่อนร่วมการวิจัยนั้นแย่มาก ขนาดเดินล้มบ่อย ๆ เวลาจะลุกจากเตียงยังต้องให้ภรรยาช่วย แต่พอเข้าร่วมการวิจัยได้ไม่นาน อาการดีขึ้นจนจัดเตียงเองได้ อ่านหนังสือได้หลังจากที่อ่านไม่ได้มานานหลายปี

นักวิจัยรายงานว่า ตรวจพบโปรตีนผิดปกติต่าง ๆ ของโรคพาร์กินสันอาทิ tau, amyloid-beta, alpha-synuclein protein มีระดับที่ไม่เพิ่มขึ้น ผู้ป่วยบางรายมีปริมาณน้อยลงด้วยซ้ำ นอกเหนือจากนั้นในการทดสอบประสิทธิภาพสมองก็ดีขึ้นด้วย ในขณะที่ผลข้างเคียงเกิดน้อยมากเพราะขนาดยาที่ใช้ในการวิจัยนั้นต่ำกว่าที่ใช้รักษามะเร็งเม็ดเลือดมาก

ยานี้มหัศจรรย์เกินไปหรือไม่ นักวิจัยหลายฝ่ายยังคลางแคลงใจ เพราะเพิ่งมีการวิจัยเพียงในคนไข้กลุ่มเล็ก ๆ ก่อนหน้านี้ก็เคยมีความฮือฮาตื่นเต้นนึกว่า GDNF จะช่วยรักษาโรคนี้ แต่จนถึงวันนี้ก็ยังไม่สามารถยืนยันได้ ยานี้ก็เช่นกัน คงต้องรอการพิสูจน์ในวงกว้าง และต้องใช้จำนวนผู้ป่วยจำนวนมากเช่นกัน

ที่น่ากังวลอีกประการหนึ่งคือ ยาขนานนี้มีราคาสูงมากเฉกเช่นยารักษามะเร็งทั่ว ๆ ไป คนไข้บางรายเมื่อจบการวิจัยต้องยอมขายรถเอาเงินมาซื้อยาใช้ต่อ เพราะเมื่อหยุดใช้ยา อาการก็กลับมาแย่ลงตามเดิม