ยารักษา Idiopathic pulmonary fibrosis

            พังผืดที่ปอดไม่ทราบสาเหตุ (Idiopathic pulmonary fibrosis: IPF) เป็นโรคเรื้อรัง นานเข้าจะรุนแรงขึ้นเรื่อย ๆ ทำให้สุขภาพทรุดโทรมและเสียชีวิตในที่สุด โรคนี้เกิดจากการที่เนื้อเยื่อปอดกลายเป็นแผลเป็นและหนาขึ้นเรื่อย ๆ จนปอดทำงานได้ไม่เต็มที่ ชาวอเมริกันเป็น IPF ราว 132,000 คน ก่อนหน้านี้ยังไม่มียาที่อนุมัติในสหรัฐอเมริกา การรักษามีตั้งแต่การรักษาด้วยออกซิเจน การฟื้นฟูสภาพปอด และการเปลี่ยนปอดเป็นวิธีที่จะช่วยชีวิตได้ แต่ก็หาปอดยากและผู้ป่วยมักมีอาการหนักเกินกว่าจะรอได้ ลักษณะสำคัญของโรคนี้คือ มีเนื้อปอดเป็นแผลเป็น เรียกว่าพังผืดหนาขึ้นเรื่อย ๆ และสูญเสียการทำหน้าที่ ดังนั้น จึงมีการหายใจไม่ทั่วท้อง ไอ ทำกิจวัตรประจำวันไม่ได้

            บัดนี้ US FDA ได้อนุมัติยาใหม่ 2 ชนิดสำหรับรักษาโรค IPF คือ Ofev (nintedanib) และ Esbriet (pirfenidone) เนื่องจากเป็นยากำพร้า ยังไม่มียารักษาโรคนี้และเป็นการรักษาที่ก้าวกระโดดจึงได้รับอนุมัติในช่องทางด่วนในสหรัฐอเมริกา

Ofev (nintedanib) จัดอยู่ในกลุ่ม tyrosine kinase inhibitor ที่ยับยั้งหลายวิถีโดยมุ่งเป้าไปที่ growth factor ที่เกี่ยวข้องกับการเกิดแผลเป็นของเนื้อเยื่อปอด ได้แก่ vascular endothelial growth factor receptor (VEGFR), fibroblast growth factor receptor (FGFR) และ platelet-derived growth factor receptor (PDGFR)

            ประสิทธิภาพและความปลอดภัยได้จากการศึกษาทางคลินิก 3 โครงการ มีคนไข้ IPF รวม 1,231 ราย ประสิทธิภาพของยาวัดจากปริมาณอากาศที่หายใจออกเต็มที่หลังจากสูดอากาศเต็มปอด พบว่ามีปริมาณลดลง ในผู้ใช้ยา Ofev เมื่อเปรียบเทียบกับการใช้ยาหลอก

            ยา Ofev ไม่แนะนำให้ใช้ในคนไข้ที่มีตับเสื่อมปานกลางถึงรุนแรง ยา Ofev อาจทำให้ทารกในครรภ์พิการ หรือเสียชีวิตได้ อาการข้างเคียงที่พบบ่อยคือ ท้องเสีย คลื่นไส้ ปวดท้อง อาเจียน เอนไซม์ตับสูงขึ้น เบื่ออาหาร ปวดศีรษะ น้ำหนักตัวลด และความดันโลหิตสูง Ofev เป็นผลิตภัณฑ์ของบริษัทเบอริงเกอร์ อินเกลไฮม์

            Esbriet (pirfenidone) เป็นยาใหม่อีกตัวที่ได้รับอนุมัติให้ใช้รักษาโรค IPF พร้อมกัน ได้รับการพิจารณาแบบเร่งด่วน และเป็นยา “ก้าวกระโดด” Esbriet ออกฤทธิ์ต่อวิถีการเกิดพังผืดหลายวิถีทาง ประสิทธิภาพของยา Esbriet ได้จากการศึกษาทางคลินิก 3 โครงการในคนไข้ IPF 1,248 ราย โดยวัดการลดลงของความจุปอดเมื่อเปรียบเทียบกับกลุ่มที่ใช้ยาหลอก

            ยา Esbriet เป็นยารับประทาน ออกฤทธิ์ต้านการเกิดพังผืด ยับยั้งการสร้างสาร TGF-beta ซึ่งเป็นเคมีตัวกลางที่ควบคุมการทำหน้าที่ของเซลล์และการแปลงสภาพเป็นพังผืด ยานี้ไม่แนะนำให้ใช้ในคนไข้ที่มีโรคตับ ไตพิการระยะสุดท้าย หรือผู้ที่ต้องล้างไต Esbriet ควรรับประทานพร้อมอาหารเพื่อลดการคลื่นไส้และง่วงซึม คนไข้ควรหลีกเลี่ยงการถูกแสงแดด ควรทาตัวด้วยครีมกันแดดและสวมเสื้อผ้า เพราะ Esbriet ทำให้ผิวไหม้ได้ง่าย

            อาการข้างเคียงที่พบบ่อยจากการใช้ยาคือ คลื่นไส้ ผื่นขึ้น ปวดศีรษะ ติดเชื้อทางเดินหายใจ ท้องเสีย อ่อนเพลีย ง่วงซึม อาเจียน เบื่ออาหาร มีกรดไหลย้อน ไซนัสอักเสบ น้ำหนักลด

            ยา Esbriet ได้รับอนุมัติให้จำหน่ายโดยองค์กรยาของยุโรปเมื่อปี ค.ศ. 2011 สำหรับรักษาโรค IPF ในผู้ใหญ่ ในปี ค.ศ. 2012 องค์กรสุขภาพแคนาดาก็อนุมัติให้ใช้ยา Esbriet รักษาโรค IPF ที่มีอาการอ่อนถึงรุนแรงปานกลาง ซึ่งได้รับอนุมัติแบบเร่งด่วนภายใน 180 วัน

            ยา pirfenidone ได้รับอนุญาตให้จำหน่ายในชื่อ Pirespa ในญี่ปุ่นเมื่อปี ค.ศ. 2008 และต่อมาในปี ค.ศ. 2012 ก็ได้รับอนุมัติให้จำหน่ายในประเทศเกาหลีภายใต้ชื่ออื่น และต่อมาก็ได้รับอนุมัติในอีกหลายประเทศรวมทั้ง จีน อินเดีย อาร์เจนตินา และเม็กซิโก